隨著全球范圍內(nèi)對(duì)于兒科研究的關(guān)注日益增加，近年來(lái)創(chuàng)新藥企對(duì)于兒童藥開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的熱情漸長(zhǎng)，國(guó)內(nèi)眾多藥企都加快了對(duì)兒童藥的布局。然而，兒童群體缺醫(yī)少藥的現(xiàn)狀還未改變。在一項(xiàng)以兒科為主題的訪談中，全球CRO普米爾醫(yī)藥(Premier Research)兒科高級(jí)副總裁Barry Mangum就兒科研究的重要意義、多年來(lái)的研究進(jìn)展，以及該行業(yè)面臨的困境和機(jī)遇表達(dá)了自己的觀點(diǎn)。

問(wèn)：您認(rèn)為兒科臨床研究為什么重要？

　　Barry Mangum：談及兒科，就不得不提起一個(gè)常常被忽視的重要事實(shí)——兒童在世界人口中占很大比重。在相關(guān)立法出臺(tái)之前，兒童的醫(yī)療需求在很大程度上沒(méi)有得到滿足。很多兒童只能超適應(yīng)癥使用為成人開(kāi)發(fā)的藥物。這帶來(lái)了很大的問(wèn)題，因?yàn)樗幬锟赡軙?huì)導(dǎo)致各種各樣的毒性，從而給兒童造成不必要的傷害。

問(wèn)：目前兒科相關(guān)行業(yè)領(lǐng)域面臨哪些挑戰(zhàn)？

　　Barry Mangum：最突出的挑戰(zhàn)是制藥行業(yè)不想為兒童開(kāi)發(fā)藥物，因?yàn)閹缀鯚o(wú)利可圖。此外，開(kāi)發(fā)者進(jìn)行兒科臨床研究，對(duì)于其成人醫(yī)療產(chǎn)品來(lái)說(shuō)意味著額外的風(fēng)險(xiǎn)。如果開(kāi)發(fā)者為兒童開(kāi)發(fā)了一種藥物，并發(fā)現(xiàn)了該藥物對(duì)兒童的不良影響，那么美國(guó)FDA可能會(huì)針對(duì)該藥物發(fā)布黑框警告(Black-box warning)[1]。

　　兒科相關(guān)行業(yè)領(lǐng)域面臨的另一個(gè)顯著挑戰(zhàn)是重新配制兒科藥物。開(kāi)發(fā)者必須針對(duì)兒童制備液體藥劑、懸浮藥劑、注射劑等配方的藥物，而不能在兒童群體中套用成人藥劑配方。

問(wèn)：隨著兒科臨床研究日益增多，業(yè)內(nèi)是否存在特別常見(jiàn)的錯(cuò)誤看法？

　　Barry Mangum：我認(rèn)為有一個(gè)相當(dāng)常見(jiàn)的錯(cuò)誤看法是，兒科是一個(gè)較容易進(jìn)行臨床研究的領(lǐng)域。然而，事實(shí)并非如此。實(shí)際上，合格的兒科研究人員數(shù)量十分有限，原因很簡(jiǎn)單，因?yàn)槲覀冞M(jìn)行兒科研究的歷史遠(yuǎn)不如成人研究深遠(yuǎn)。

問(wèn)：您認(rèn)為兒科研究的進(jìn)展如何？未來(lái)會(huì)怎樣？

　　Barry Mangum：未來(lái)，專門針對(duì)兒科患者群體的研究工作將大幅增多。這一點(diǎn)，我們從目前基因療法、罕見(jiàn)病和超罕見(jiàn)病領(lǐng)域的大量研究工作可以看出端倪。要知道，目前全球已確認(rèn)的超7000種罕見(jiàn)病中約一半屬于兒科領(lǐng)域。兒科罕見(jiàn)病法規(guī)出臺(tái)[2]，以及高額的兒科罕見(jiàn)病優(yōu)先審查憑證 (PRV)等利好措施，正在激勵(lì)生物技術(shù)界積極投入兒科罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)。從這些不難看出，兒科研究正逐步引起更多關(guān)注的趨勢(shì)。

　　兒科藥物開(kāi)發(fā)將進(jìn)入革新的時(shí)代。我相信，基因療法和細(xì)胞療法將是未來(lái)行業(yè)發(fā)展的重點(diǎn)領(lǐng)域，無(wú)論在兒科研究或成人研究領(lǐng)域皆是如此。當(dāng)然，有些人會(huì)對(duì)此有異議，沒(méi)關(guān)系。但我相信，目前基因療法在美國(guó)和世界各地都已取得相當(dāng)可觀的進(jìn)展，我們很快將看到專門用于治療疾病的藥物上市。

　　我認(rèn)為兒童的未來(lái)將無(wú)比光明，因?yàn)槲覀冊(cè)谡_的時(shí)間和地點(diǎn)做著正確的事。我希望看到兒科研究的發(fā)展得以加速，但同時(shí)也必須謹(jǐn)記，F(xiàn)DA和EMA以及世界各地的監(jiān)管機(jī)構(gòu)希望我們?cè)谶M(jìn)行兒科研究時(shí)保持謹(jǐn)慎。隨著時(shí)間的推移，我們將對(duì)如何進(jìn)行兒科研究形成足夠清晰的認(rèn)識(shí)。

　　普米爾醫(yī)藥(Premier Research)致力于通過(guò)兒科研究改善兒童及其家庭的生活，在兒科臨床研究方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)，并且洞悉不斷變化的監(jiān)管環(huán)境。普米爾醫(yī)藥的專家團(tuán)隊(duì)致力于在兒科臨床研究方案制定和項(xiàng)目實(shí)施等方面為申辦方提供全方位的有力支持。

關(guān)于普米爾醫(yī)藥

　　普米爾醫(yī)藥(Premier Research)目前已經(jīng)充分掌握腫瘤學(xué)和血液學(xué)、罕見(jiàn)病、神經(jīng)科學(xué)、全球開(kāi)發(fā)注冊(cè)策略等各方面領(lǐng)域。依托 20 年產(chǎn)品開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)，公司可以提供從初始策略制定、臨床開(kāi)發(fā)再到最終監(jiān)管申報(bào)的一站式全方位服務(wù)。關(guān)注普米爾醫(yī)藥公眾號(hào)Premier Research，獲取更多行業(yè)洞見(jiàn)。