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英國(guó)成為首個(gè)批準(zhǔn)三親嬰兒國(guó)家

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2017年01月22日

2016年12月15日,英國(guó)人類生育與胚胎管理局根據(jù)專家建議,批準(zhǔn)在某些特定的情況下謹(jǐn)慎使用線粒體捐獻(xiàn)療法。

在英國(guó),大約每6500個(gè)新生兒中就有一個(gè)患有嚴(yán)重的線粒體病,包括一些肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、萊伯遺傳性視神經(jīng)病變和萊氏綜合征等,它們會(huì)導(dǎo)致大腦損傷、肌肉萎縮、心力衰竭和失明。線粒體DNA是完全通過(guò)母系家族遺傳的,只能從媽媽遺傳給孩子,患有線粒體病的女性會(huì)將有缺陷的線粒體遺傳給寶寶。要解決這個(gè)問(wèn)題,就需要一位健康女性捐獻(xiàn)出她的卵細(xì)胞,提供健康的線粒體。這個(gè)卵細(xì)胞的細(xì)胞核將被除去,并換成孩子父母的核基因。這樣的寶寶,兼有來(lái)自父母的核DNA和另一位女性的線粒體DNA,共有三位生物學(xué)意義上的父母,即所謂的“三親嬰兒”。線粒體擁有自己的DNA,這些DNA不會(huì)影響外貌等特征。

英國(guó)紐卡斯?fàn)柎髮W(xué)的研究人員采用基因修訂后的體外受精技術(shù),將一對(duì)夫婦的核DNA和另外一個(gè)女性捐獻(xiàn)的健康線粒體相結(jié)合來(lái)培育胎兒。這對(duì)具有線粒體缺陷母親的家庭來(lái)說(shuō)是一項(xiàng)歷史性的決定,他們將可以得到健康的、世代遺傳的孩子,從此免受線粒體缺陷遺傳的高風(fēng)險(xiǎn),改變家族的命運(yùn)。英國(guó)第一個(gè)“三親”嬰兒將于2017年誕生。

2015年2月英國(guó)議會(huì)立法許可采用母系紡錘體移植技術(shù)和原核移植技術(shù),相關(guān)法律框架于2015年10月開(kāi)始生效,但是在臨床實(shí)踐上,批準(zhǔn)為患者提供線粒體疾病治療的申請(qǐng)之前,英國(guó)人類生育與胚胎管理局需征求專家意見(jiàn),這意味著基因編輯治療技術(shù)應(yīng)用潛力又進(jìn)了一步。今后醫(yī)療機(jī)構(gòu)為患者提供線粒體疾病治療必須向英國(guó)人類生育與胚胎管理局提出申請(qǐng),管理局將嚴(yán)格評(píng)估醫(yī)療機(jī)構(gòu)的可持續(xù)性,檢查現(xiàn)有醫(yī)療人員的專長(zhǎng)、技能與臨床經(jīng)驗(yàn),以及醫(yī)療設(shè)備和環(huán)境。通過(guò)這一階段的評(píng)審后,獲得許可的醫(yī)療機(jī)構(gòu)還需要向“法定審批委員會(huì)”申請(qǐng)治療個(gè)別病例的許可。只有這兩個(gè)階段都批準(zhǔn)后,才能開(kāi)始進(jìn)行治療。

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