美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)了諾華制藥公司的Kymriah，用于治療患有急性淋巴細(xì)胞白血病的孩童與年輕成人。Kymriah是一種被稱做CAR-T的訂制免疫療法。這種療法從個別病患身上采集一種稱做T細(xì)胞的白細(xì)胞，送到制造中心進(jìn)行基因編程，讓它們能識別具有特殊標(biāo)記的白血病細(xì)胞。這些細(xì)胞隨后會再注入病患體內(nèi)用于殺死癌細(xì)胞。

Kymriah將被用于治療對第一線藥沒有反應(yīng)的急性淋巴球白血病病人，研究顯示逾８成患者對這種療法有反應(yīng)，并可在３個月內(nèi)達(dá)致緩解。

目前，一次性治療的費(fèi)用為47.5萬美元，但諾華承諾，患者接受治療后的一個月內(nèi)，如果治療沒有產(chǎn)生效果，將全額退款。

急性淋巴球白血病是美國最常見的兒童癌癥，每年約有3100名20歲或以下的青少年及兒童確診。

（原標(biāo)題：美國首個癌癥基因療法獲FDA批準(zhǔn)）