FDA近日加速批準(zhǔn)了使用芐硝唑(benznidazole)治療2至12歲患有查加斯病(Chagas disease)的兒童患者。這是在美國(guó)批準(zhǔn)的首個(gè)治療查加斯病的藥物。

查加斯病，又稱美洲錐蟲(chóng)病(American trypanosomiasis)，是一種由克氏錐蟲(chóng)(Trypanosoma cruzi)引起的寄生蟲(chóng)感染，可以通過(guò)不同途徑傳播。其中包括接觸某些昆蟲(chóng)糞便、輸血或母嬰傳播?；颊吒腥具@種疾病多年之后，會(huì)患有嚴(yán)重的心臟疾病，也會(huì)影響吞咽和消化。雖然查加斯病主要影響生活在南美洲農(nóng)村地區(qū)的人們，但最新的估計(jì)顯示，在美國(guó)大約有30萬(wàn)人患有查加斯病。

芐硝唑是一種硝基咪唑類(lèi)抗寄生蟲(chóng)藥，具有良好的抗克氏錐蟲(chóng)急性感染效果。與其他硝基咪唑類(lèi)化合物一樣，芐硝唑的主要作用機(jī)制是產(chǎn)生能破壞寄生蟲(chóng)DNA或細(xì)胞機(jī)制的自由基。在此之前，F(xiàn)DA為芐硝唑頒發(fā)了優(yōu)先審評(píng)資格和孤兒藥資格。

芐硝唑在6至12歲的兒科患者中的安全性和有效性，在安慰劑對(duì)照的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。在第一項(xiàng)試驗(yàn)中，大約有60%服用芐硝唑的兒童抗體測(cè)試從陽(yáng)性轉(zhuǎn)為陰性，安慰劑組該比例為14%。第二項(xiàng)試驗(yàn)的結(jié)果也相似，大約55%服用芐硝唑的兒童抗體測(cè)試轉(zhuǎn)為陰性，而安慰劑組只有5%。在2至12歲的兒科患者中，試驗(yàn)還對(duì)芐硝唑的安全性和藥代動(dòng)力學(xué)(人體如何吸收、分配和清除藥物)進(jìn)行了額外研究，這為患者提供了建議劑量信息。

Chemo Group為這款新藥在美國(guó)FDA的注冊(cè)上市中起到了核心作用。藥明康德集團(tuán)合作伙伴DNDi（Drugs for Neglected Diseases initiative）也在這過(guò)程中起到了主要的支持作用。

FDA藥物評(píng)估與研究中心抗菌產(chǎn)品辦公室(Office of Antimicrobial Products)主任Edward Cox博士說(shuō)：“FDA正致力于為熱帶病提供安全有效的治療方案。”

（原標(biāo)題：FDA加速批準(zhǔn)錐蟲(chóng)病新藥用于兒童患者）