英國制藥公司Shire是罕見病領域的全球生物技術領導者。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Firazyr（icatibant，艾替班特注射液）用于2歲及以上兒童及青少年患者治療因C1酯酶抑制劑（C1-INH）缺乏導致的遺傳性血管性水腫（HAE）。此次批準，使Firazyr成為歐盟獲批治療2歲及以上兒童治療HAE急性發(fā)作的首個也是唯一一個皮下注射藥物。在歐盟，F(xiàn)irazyr于2008年獲批上市，用于C1-INH缺乏的成人患者對癥治療HAE急性發(fā)作。

Firazyr的有效成分為icatibant（艾替班特），這是一種特異性的緩激肽B2受體拮抗劑，旨在通過阻斷水腫形成的關鍵介質——緩激肽發(fā)揮作用。

HAE是一種罕見的遺傳性疾病，該病是由于患者血液內缺乏C1-INH，引起補體系統(tǒng)紊亂，導致異常癥狀。具體而言，HAE患者經常會在面部、四肢、胃腸道等部位發(fā)生反復發(fā)作的局限性水腫，該病不僅會使患者處于虛弱與痛苦之中，更有可能因為喉嚨部位腫脹發(fā)生窒息，危及患者生命。據(jù)估計，在全球范圍內，HAE的發(fā)病率為1萬至5萬分之一。HAE癥狀常在兒童期出現(xiàn)，而攻擊可發(fā)生在任何年齡，早期發(fā)病可能預示一個更為嚴重的疾病進程。

Firazyr兒科適應癥的獲批，是基于一項開放標簽、非隨機、單組研究，該研究入組了32例兒科HAE患者。療效組包括11例兒童和11例青少年患者。主要終點是基于研究者評估的復合治療后癥狀評分所確定的癥狀開始緩解時間（TOSR），定義為治療后復合癥狀評分實現(xiàn)20%或以上改善且任何單一組分評分無惡化的最早時間。

總體而言，F(xiàn)irazyr治療的中位TOSR為1.0小時，兒童和青少年之間無差異。超過70%的患者在1.1小時經歷癥狀緩解，超過90%的患者在治療后2小時經歷癥狀緩解。安全性方面，接受皮下注射Firazyr治療的大多數(shù)兒科患者發(fā)生注射部位反應，包括紅斑、腫脹、灼熱感、皮膚疼痛和瘙癢，這些癥狀多為輕度至中度，并于成人患者中已報道的治療反應一致。研究中，F(xiàn)irazyr的耐受性良好，在HAE發(fā)作時皮下注射一劑Firazyr就能快速緩解病情。

鑒于HAE發(fā)作的不可預知性和致衰性，F(xiàn)irazyr將為兒科患者提供一種新的治療選擇，通過皮下注射就能針對HAE急性發(fā)作提供迅速的癥狀緩解。Shire表示，F(xiàn)irazyr將在今年第四季度在歐盟上市用于兒科患者的治療。

（原標題：歐盟批準首個對癥治療遺傳性血管性水腫（HAE）兒科患者急性發(fā)作的皮下注射藥物Firazyr）