美國FDA局長Scott Gottlieb近日表示，F(xiàn)DA將會發(fā)布指南以彌補之前關于制藥公司可以繞開自己的責任進行兒童藥物研發(fā)的法案漏洞。

據(jù)Gottlieb表示，一個原本用于普通的非罕見疾病成人患者治療的藥物，如果授予其兒科治療的孤兒藥資格，那么就會導致上述現(xiàn)象的出現(xiàn)。

比如說，一個用于治療炎性腸病的藥物已經(jīng)獲批用于治療人數(shù)眾多的成人患者，可以在之后授予該藥治療兒童炎性腸病的孤兒藥資格認定。

Gottlieb進一步解釋道：“但是一旦一個藥物獲得了同治療成人患者一樣疾病的兒科用孤兒藥資格，則意味著該藥物將可以獲得《兒童研究平等法案》(Pediatric ResearchEquity Act，PREA)中要求的豁免。”

新任FDA局長表示：“這的確是與國會意愿正相反的一項漏洞，沒有人意識到最初的孤兒藥法案（Orphan Drug Act-ODA）與之前的PREA間的矛盾。事實上，一個原本用于成人患者疾病治療的藥物被授予兒科患者治療，那么這些制藥公司實際上在無意識中已經(jīng)獲得了用于該疾病及其他疾病兒童治療臨床研究的免費通行證，因此，與其像國會所說的去保證更多兒科臨床研究的安全性，倒不如直接以更少數(shù)量的兒科臨床試驗來結束。FDA將會盡快發(fā)布一項指導文件以修正現(xiàn)存的法案漏洞。

非營利組織Kids v Cancer的創(chuàng)始人及執(zhí)行董事Nancy Goodman所引導的加速治療與公平研究[Research to Accelerate Cures and Equity (RACE)]兒童法案已經(jīng)被列入FDA用戶費用再授權法（FDARA）。她向Focus表示，進行漏洞修補將會開始寫入FDARA。

Gottlieb還將在一個公開會議中進行有關事項宣布，該宣布也將會對FDARA的條款提出挑戰(zhàn)，并會獲取關于復雜科學和監(jiān)管方面的信息，例如分子靶向藥物、生物制品的相關信息以及孤兒藥地位的適當使用。

除了彌補法案漏洞以及召開公共會議，Gottlieb還表示FDA已經(jīng)檢閱了過去120天里的所有的孤兒藥指定申請書，并且將會實施新的政策去改善FDA審評過程的效率，實現(xiàn)我們新的90天的審評期限要求以防止新的積壓。

（原標題：FDA將修正兒童藥研究相關的法案）