從一期到三期，新藥臨床試驗路漫漫。但是，最新研究發(fā)現(xiàn)，近半數(shù)新藥基于一項關(guān)鍵性試驗就綠燈通行。

一個最新的研究發(fā)現(xiàn)，從2012年到2016年，歐盟批準(zhǔn)上市的新藥中，有45％的新藥是基于僅僅一項關(guān)鍵性試驗的數(shù)據(jù)。

通常人們認(rèn)為，一個藥物的批準(zhǔn)需要對其安全性，有效性進(jìn)行反復(fù)驗證，過程要經(jīng)過一期人體試驗，二期療效和安全性試驗，三期關(guān)鍵性研究。

但是最近的一項研究卻指出，74％的抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑一項關(guān)鍵試驗的支持就獲批，近八成的治療罕見病的新藥只需一個關(guān)鍵性試驗就OK。

這項研究的作者是兩位在丹麥藥企靈北（Lundbeck）公司工作的研究人員，他們還發(fā)現(xiàn)，不僅在歐盟，美國食品和藥物管理局（FDA）從2005年至2012年批準(zhǔn)藥物，也顯示，通過一項關(guān)鍵性研究就獲批的新藥“令人驚訝的多”。 這些新藥主要集中于危及生命的病癥和臨床需求高的領(lǐng)域，如腫瘤或罕見病。

研究中，兩位作者選出2012年至2016年獲批的163種新藥（Novel Active Substance），治療180種疾病，其中25%的藥物是治療罕見病的孤兒藥。

作者發(fā)現(xiàn)，治療罕見病的新藥中有79%通過單一關(guān)鍵性試驗獲得批準(zhǔn)。74％的抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑一項關(guān)鍵試驗就得以通過。

相比之下，只有11％呼吸系統(tǒng)治療新藥是一項關(guān)系試驗就獲批的。

實際上，排除罕見病，抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑，大多數(shù)其他適應(yīng)癥（80%）都得進(jìn)行兩項或更多的關(guān)鍵性研究才有可能獲得批準(zhǔn)。

“在大多數(shù)治療領(lǐng)域，絕大多數(shù)關(guān)鍵的臨床試驗都是隨機(jī)，對照，雙盲的。但是抗癌藥，和獲得孤兒藥稱號的藥，更有可能“網(wǎng)開一面”，只需要非隨機(jī)，非對照和開放標(biāo)簽研究。”作者Anne Vinther Morant和Henrik Tang Vestergaard強(qiáng)調(diào)。

這些研究結(jié)果表明，歐盟醫(yī)藥管理局EMA和美國FDA在批準(zhǔn)新藥時都展示了靈活性。

近年來，批準(zhǔn)的新藥中不乏有同情使用和有條件批準(zhǔn)。一些有條件批準(zhǔn)的新藥如下：

這對于大部分藥企來說這絕對是利好消息。對于患者來說，更快的使用到新藥也讓人振奮。但是對于藥物的安全性和有效性的顧慮是否也會增加一層呢？

（原標(biāo)題：罕見病熱有推手：半數(shù)新藥一項試驗就獲批）