孩子生病時(shí)，作為家長(zhǎng)的您是否為藥品說(shuō)明書(shū)上“兒童用量酌減”困惑過(guò)？是否為兒童用藥安全性和有效性“尚缺乏數(shù)據(jù)”提心吊膽過(guò)？目前兒童用藥大多還是參照年齡、體重等因素，按成人用藥量酌減。但是，兒童不是縮小的成人，如何確保兒童安全用藥？在今天國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局召開(kāi)的研討會(huì)上，政府部門(mén)、醫(yī)院、藥企坐在一起，希望能找出有效辦法。

■醫(yī)生的建議 專用制劑少，臨床數(shù)據(jù)少，藥企能不能多做些研究？

“現(xiàn)在我們遇到最突出的問(wèn)題就是‘兒童型’的藥品太少了。”，“比如藥片往往是12.5毫克，但兒童往往每次只需要6毫克、甚至1.5毫克。掰開(kāi)藥片并不難，但問(wèn)題是藥片中的有效成分可能并不是均勻分布的。再比如顆粒制劑，往往只要1/3、1/4用量，但打開(kāi)以后往往不能保存，會(huì)造成浪費(fèi)。能不能請(qǐng)廠家縮小藥劑，多做些兒童專用制劑？”

如果說(shuō)缺乏兒童專用劑型只是“工藝”問(wèn)題，兒童藥在研發(fā)階段缺乏安全性和有效性臨床研究數(shù)據(jù)，就成為保障兒童安全用藥最大的隱患。

“現(xiàn)在國(guó)家對(duì)于藥品說(shuō)明書(shū)的規(guī)定嚴(yán)格了，但沒(méi)有針對(duì)兒童群體開(kāi)展臨床試驗(yàn)的藥品說(shuō)明書(shū)中，對(duì)兒童用藥信息通常會(huì)寫(xiě)明兒童用藥的‘安全性尚未確定’?，F(xiàn)在我們經(jīng)常遇到家長(zhǎng)們拿著說(shuō)明書(shū)來(lái)找我們，問(wèn)這藥能不能吃。”

這也是導(dǎo)致說(shuō)明書(shū)中“兒童用量酌減”、“兒童請(qǐng)遵醫(yī)囑”等等模糊表述的最重要原因。目前，人類疾病譜已經(jīng)發(fā)生了變化，糖尿病、高血壓等成人病，在兒童人群中發(fā)病率明顯上升。但由于沒(méi)有相應(yīng)的試驗(yàn)數(shù)據(jù)，至今無(wú)法確定供各年齡段兒童使用的合適劑量。實(shí)際上，因?yàn)槿狈εR床研究數(shù)據(jù)，醫(yī)生用藥時(shí)往往也是憑經(jīng)驗(yàn)給藥。制藥企業(yè)能不能多做些兒童藥劑的研究，能不能拿出更準(zhǔn)確的兒童用藥臨床數(shù)據(jù)來(lái)？

■企業(yè)的無(wú)奈 投入高收益低，怎么做？

“我們遇到的最大問(wèn)題就是臨床試驗(yàn)的參與度太低,很難說(shuō)服家長(zhǎng)參與臨床試驗(yàn)。”“藥品臨床試驗(yàn)要求受試者必須達(dá)到一定數(shù)量,盡管我們制定了最完善的保障計(jì)劃,為所有能想到的不良反應(yīng)做出了預(yù)案,把兒童入組的觀察費(fèi)、檢查費(fèi)等提到成人的兩倍,但還是很少有父母同意兒童參加臨床試驗(yàn),因此兒童藥臨床試驗(yàn)的周期特別長(zhǎng)、投入特別高,至少是成人藥的兩倍以上。”

然而,高投入并沒(méi)有帶來(lái)高產(chǎn)出。“按照國(guó)家發(fā)改委的定價(jià)標(biāo)準(zhǔn),藥物定價(jià)是按其中的有效成分定價(jià)的。比如某種藥物,成人制劑定價(jià)是10塊,如果兒童藥劑有效成分是成人的1/2,那么定價(jià)就是5塊。”藥業(yè)股份有限公司洪董事長(zhǎng)說(shuō):“但實(shí)際上,兒童藥劑市場(chǎng)份額少,而制作工藝比較復(fù)雜,比如考慮口感要添加輔料、有些還要做出不同顏色,再加上前期臨床的高投入,這種定價(jià)機(jī)制就顯得不太合理了。”

兒童常見(jiàn)病用藥劑研發(fā)尚且如此艱難,用于治療罕見(jiàn)病的藥物研發(fā)就更缺乏了。根據(jù)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局的統(tǒng)計(jì),一些先天性疾病和僅在兒童階段發(fā)生的特殊疾病,如新生兒肥透明膜病,由于發(fā)病率低、研發(fā)困難,目前還沒(méi)有有效治療的藥品。