近日，有媒體報(bào)道5年內(nèi)兒童惡性腫瘤上升了18.8%，引發(fā)了網(wǎng)友對(duì)兒童健康和藥品的關(guān)注。在中國，在兒童藥品種少、劑型稀缺，醫(yī)院只能以成人藥物和劑型代替兒童藥物或劑型，給中國兒童帶來了健康隱患。

六十秒讀懂專題：中國兒童專用藥品和劑型都十分稀缺，醫(yī)院只能“酌情”使用成人藥物，造成中國7歲以下兒童因?yàn)椴缓侠硎褂每股卦斐啥@的多達(dá)30萬；歐美國家以延長專利保護(hù)期鼓勵(lì)公司研發(fā)兒童藥品，中國則以公立醫(yī)院采購定價(jià)制度“懲罰”兒童藥物生產(chǎn)企業(yè)。

中國兒童藥物與成人藥物不作區(qū)分，在兒童藥品種和劑型稀缺的情況下，醫(yī)療機(jī)構(gòu)只能“酌情”將成人藥品減量給兒童使用，給兒童健康帶來隱患

兒童在不同發(fā)育階段的身體結(jié)構(gòu)、器官結(jié)構(gòu)與代謝能力隨年齡增長變化，和成人用藥的成分要求并不一樣。比如，人類的血腦屏障3歲時(shí)才能形成，所以給嬰幼兒使用鎮(zhèn)靜催眠藥、麻醉藥和四環(huán)素等易穿過血腦屏障的藥物可能會(huì)對(duì)嬰幼兒的神經(jīng)系統(tǒng)造成嚴(yán)重威脅。兒童和成人迥異的生理也會(huì)影響藥物劑型和規(guī)格的選擇。比如，嬰幼兒自主意識(shí)尚未建立，加之食道狹窄，使用成人藥物的膠囊、丸劑或片劑可能會(huì)造成吞咽困難或者氣管堵塞。

在兒童就診人數(shù)占總?cè)藬?shù)20%的前提下，北京兒童醫(yī)院副院長、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)主任委員申昆玲接受媒體采訪時(shí)表示，2011－2013年，北京醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院進(jìn)行的一項(xiàng)國內(nèi)兒童用藥現(xiàn)狀調(diào)查顯示，在全國六大行政區(qū)15家醫(yī)療機(jī)構(gòu)6020種(不含中成藥)兒童用藥中，兒童專用藥品僅45種，占4.1%。大多數(shù)情況下，醫(yī)療機(jī)構(gòu)只能自行根據(jù)兒童體重、年齡，將未標(biāo)明兒童用法的成人藥品減量給兒童使用，給兒童健康帶來了隱患。根據(jù)中國藥科大學(xué)藥學(xué)專家顧覺奮的研究，中國7歲以下兒童因?yàn)椴缓侠硎褂每股卦斐啥@的多達(dá)30萬，占總體聾啞兒童30%至40%。

根據(jù)《藥品管理法》等法律，中國暫不區(qū)分兒童藥與成人藥，而歐美國家都有針對(duì)兒童藥物的法律，并設(shè)置專門機(jī)構(gòu)監(jiān)管

鑒于兒童藥物和成人藥物的巨大差異，歐盟與2006年通過了《兒科藥品管理?xiàng)l例》(ThePediatric Regulation)，規(guī)定所有的新藥和新適應(yīng)癥都要向藥監(jiān)部門提交其兒科用藥試驗(yàn)計(jì)劃(PIP)，并依據(jù)該條例建立了專事監(jiān)管兒科用藥的機(jī)構(gòu)歐盟兒科藥物委員會(huì)(PediatricCommittee)。2007年到2011年，歐盟一共批準(zhǔn)了13種兒童新藥、30種新適應(yīng)癥和9種新劑型的兒童藥品。

美國則于2002和2003年分別通過了《兒童最佳藥品法案》(BestPharmaceuticals for Children Act，BPCA)和《兒童研究平等法案》(Pediatric ResearchEquity Act，PREA)，授權(quán)美國藥監(jiān)局(FDA)要求已批準(zhǔn)和未批準(zhǔn)的成人藥物進(jìn)行兒童適應(yīng)癥的評(píng)估，以證明該藥品在各個(gè)年齡段兒童群體中的安全性和有效性。FDA也據(jù)此成立了兒科治療辦公室(Office of Pediatric Therapeutics) 和兒科評(píng)審委員會(huì)(Pediatric Review Committee,PeRC)負(fù)責(zé)兒童藥物的倫理和上市后的安全性問題。

而中國關(guān)于藥品管理方面的兩部法律《藥品管理法》和《藥品注冊(cè)管理辦法》則都未對(duì)兒童藥物或成人藥物的兒童用法提出特殊規(guī)定，亦無專門監(jiān)管兒童用藥的機(jī)構(gòu)。

歐美以延長藥物專利保護(hù)期鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)兒童藥物或成人藥物的兒童用法：美國1997到2003年間開展的兒童藥物研究比過去30年的總和還多

歐盟2007年《兒科藥品管理?xiàng)l例》中規(guī)定，如果申請(qǐng)批準(zhǔn)的藥物有兒科用藥試驗(yàn)計(jì)劃(PIP)，將有資格獲得6個(gè)月的專利延長期。美國的1997年《FDA現(xiàn)代化法案》(FDAMA)也對(duì)展開兒童用藥研究的企業(yè)有類似的鼓勵(lì)規(guī)定。截至2011年11月，在美國政策鼓勵(lì)之下，美國兒科標(biāo)簽信息更新的藥物有424種，386種藥品進(jìn)行兒科研究;72 個(gè)藥品表明對(duì)兒童無效，74個(gè)藥品更新或強(qiáng)調(diào)安全性信息，33個(gè)藥品給出特定的劑量調(diào)整或變更，301 個(gè)藥品擴(kuò)大了適用年齡層。1997到2003年間開展的兒童藥物研究比過去30年的總和還多。

中國藥品招標(biāo)“按有效成分定價(jià)”的規(guī)則卻讓研發(fā)兒童藥物的藥企無利可圖：成本相近的兒童藥物的有效成分只有成人藥物的幾分之一

對(duì)比之下，中國政府的政策幾乎就是在懲罰研發(fā)生產(chǎn)兒童藥物或成人藥物兒童劑型的企業(yè)。中國政府發(fā)改委的《藥品差比價(jià)規(guī)則》（發(fā)改價(jià)格〔2011〕2452號(hào)）規(guī)定，公立醫(yī)院采購的政府定價(jià)藥物，定價(jià)依據(jù)是藥物有效成分。比如，一種有效成分100毫克的成人藥物價(jià)格是200元，若同種藥物的兒童劑型有效成分是成人劑型的10%，即10毫克，定價(jià)只能是20元，兩種制劑在成本上卻相差無幾。這就導(dǎo)致生產(chǎn)兒童用藥或劑型的企業(yè)根本無法獲得合理利潤。另外，《處方管理辦法》中“同一通用名稱藥品的品種，注射劑型和口服劑型各不得超過2種”的規(guī)定，也限制了藥企研發(fā)適合兒童的新劑型。這兩條“懲罰性”的政策導(dǎo)致中國5000多家藥企中只有不足100家生產(chǎn)兒童藥物或兒童劑型。

日本英國簡化兒童藥引進(jìn)手續(xù)以鼓勵(lì)兒童新藥引進(jìn)，中國患者獲得新藥卻比美國患者晚8年

跨國藥企在藥品的研制階段就會(huì)將各目標(biāo)市場國的患者納入臨床實(shí)驗(yàn)范圍，以縮短在目標(biāo)市場國審批的時(shí)間。這種國際多中心臨床試驗(yàn)的做法既讓藥物臨床試驗(yàn)在統(tǒng)計(jì)意義上更為可靠，在中國卻碰到了麻煩。中國食監(jiān)總局不允許跨國企業(yè)在中國開展早期(I期)臨床試驗(yàn)，從2013年8月至今，中國食藥總局更是連一個(gè)國際多中心試驗(yàn)支持的新藥也沒有批準(zhǔn)。這就導(dǎo)致外國已被批準(zhǔn)的藥品進(jìn)入中國市場需要耗費(fèi)3年甚至更長的時(shí)間。全球最大的醫(yī)藥市場調(diào)研咨詢公司IMSHealth于2012年公布的研究顯示，由于注冊(cè)、招標(biāo)等市場準(zhǔn)入原因，大部分中國患者獲得創(chuàng)新藥物比美國患者晚8年。

日本在進(jìn)口兒童藥引進(jìn)方面顯得較為實(shí)用主義。厚生省規(guī)定（1999醫(yī)藥審第 104號(hào)），如果待引進(jìn)兒童藥物已經(jīng)被歐盟或美國批準(zhǔn)，在臨床上有相當(dāng)?shù)氖褂媒?jīng)驗(yàn)，科學(xué)依據(jù)發(fā)表過論文或有國際機(jī)構(gòu)證明有效即可不必進(jìn)行臨床試驗(yàn)。英國藥品及保健產(chǎn)品管理局(MHRA)則會(huì)主動(dòng)尋找那些在歐盟以外國家已經(jīng)獲批上市，而在英國國內(nèi)又有需求的藥品，邀請(qǐng)這些藥品企業(yè)想英國提出上市申請(qǐng)。