兒童作為一個特殊的群體,身體器官和生理功能尚未發(fā)育成熟,在藥品的使用上與成人有很大的差別。我國現(xiàn)有0~14歲兒童2.26億，占全國總?cè)丝诘?6.5%。黨的十八屆五中全會決定全面放開二孩生育后，根據(jù)國家衛(wèi)計委的預(yù)測，我國每年新增的出生人口平均300萬，兒童人口占比有望進一步提高。

我國現(xiàn)有的3500多種藥品中，專供兒童使用的僅有60多種，占1.7%，而我國總患病人群中患病兒童人口占19.3%。我國共有6000多家制藥企業(yè)，僅10多家制藥企業(yè)專門生產(chǎn)兒童用藥，占0.2%；產(chǎn)品中涵蓋兒童藥品的制藥企業(yè)也只有30多家，占0.5%。我國專門為兒童生產(chǎn)的藥品不足5%，90%的藥品沒有“兒童版”。

我國兒童用藥普遍以成人藥品來代替，將成人劑量進行調(diào)整，類似于“小兒慎用或酌減”、“謹遵醫(yī)囑”等描述廣泛存在于藥品說明書中，加大了兒童用藥的風(fēng)險，兒童用藥中有一半左右存在超量問題。我國兒童用藥不良反應(yīng)率為12.9%，為成人的2倍，新生兒高達24.4%，為成人的4倍。7歲以下兒童因不合理使用抗生素造成耳聾的數(shù)量多達30萬，占聾啞兒童總數(shù)的30%~40%，而發(fā)達國家因不合理使用抗生素造成耳聾的比例不到1%。造成我國兒童用藥難的主要原因為：

一是兒童用藥法律法規(guī)缺位

我國現(xiàn)行的《藥品管理法》、《藥品注冊管理辦法》等藥品管理法律法規(guī)，均沒有針對具有特殊性的兒童藥品進行特殊規(guī)定，導(dǎo)致了我國兒童藥品的注冊和監(jiān)管無專門的法律法規(guī)可依。

二是兒童用藥的監(jiān)管不健全

現(xiàn)有的監(jiān)管體系中沒有對兒童藥品的研發(fā)生產(chǎn)設(shè)立專門的監(jiān)管部門。針對兒童用藥的不良反應(yīng)監(jiān)測和上市后評價體系不完善，在藥品定價、采購方面也沒有對兒童藥品的特殊政策支持。

三是制藥企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性不高

雖然我國兒童用藥的需求逐年增加，但兒童藥品的研發(fā)生產(chǎn)要求高、周期長、成本高、利潤薄、兒童專用劑型藥品市場小且需求不穩(wěn)定，制藥企業(yè)對兒童藥品研發(fā)生產(chǎn)的積極性不高。

四是兒童藥品臨床試驗難度大

我國兒童大多數(shù)為獨生子女，且缺乏臨床試驗受試者的保障機制，絕大多數(shù)父母不愿意將孩子作為臨床受試者。兒童藥品臨床試驗風(fēng)險過大，導(dǎo)致臨床試驗機構(gòu)及參與臨床試驗的醫(yī)生不積極。

破解我國兩億多兒童用藥難、規(guī)范兒童用藥已經(jīng)迫在眉睫。為此，提出以下建議。

第一 建立和完善兒童用藥法律法規(guī)

加快推動我國兒童用藥法律法規(guī)的建立和完善，在現(xiàn)有的監(jiān)管體系中設(shè)置專門的監(jiān)管部門，加強對兒童藥品研發(fā)生產(chǎn)的監(jiān)管。參照歐美的做法，授權(quán)食藥監(jiān)部門要求已批準和未批準的成人藥品進行兒童適應(yīng)癥的評估，以證明該藥品在各個年齡段兒童群體中的安全性和有效性。在食藥監(jiān)部門成立專門的機構(gòu)，負責(zé)兒童藥品的倫理和上市后的安全性問題。

第二 建立支持兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的激勵機制

進一步落實《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》中對制藥企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童藥品的激勵政策。借鑒美國的做法，給予新研發(fā)的兒童藥品相應(yīng)期限的“市場獨占權(quán)”，讓其利益獲得最大化的保障。健全完善兒童用藥研究特別是兒童用藥臨床研究方面的指導(dǎo)原則和指南，明確兒童用藥研究技術(shù)要求和標準，促進臨床、研發(fā)和生產(chǎn)等各個環(huán)節(jié)的結(jié)合。在兒童用藥研究中，審評部門應(yīng)設(shè)立鼓勵研發(fā)的兒童藥品的“兒科優(yōu)先目錄”，對兒童用藥的臨床試驗和上市前審評進行單獨管理，建立兒童用藥快速審批程序。

對專門致力于兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的制藥企業(yè)，鼓勵對多個兒童專用品種捆綁式申報，進行優(yōu)先集中審批。在兒童用藥方面，加強兒童藥品療效的觀察、安全性檢測、不良反應(yīng)信息的收集和分析、健康風(fēng)險評估，建立信息的發(fā)布機制、風(fēng)險防范和處理機制，建立短缺藥品監(jiān)測機制，完善兒童藥品儲備制度。

第三 加大財政資金支持兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的力度

設(shè)立兒童用藥專項研發(fā)基金，支持高等院校、科研機構(gòu)、制藥企業(yè)成立專門的兒童用藥研發(fā)中心和實驗室，優(yōu)先將兒童專用藥品研發(fā)納入國家重大新藥創(chuàng)制計劃，加大兒童用藥研究經(jīng)費的投入，破解我國兒童藥品研發(fā)生產(chǎn)的瓶頸。加大財政資金支持兒童藥品臨床試驗基地、兒童藥品不良反應(yīng)監(jiān)測中心和兒童用藥評估系統(tǒng)建設(shè)的力度，支持現(xiàn)有的兒童藥品制藥企業(yè)開展產(chǎn)品升級，促進高等院校、科研機構(gòu)、制藥企業(yè)的兒童藥品研發(fā)成果盡快轉(zhuǎn)化，推動研發(fā)生產(chǎn)的兒童藥品盡早投入市場。

第四 加快推進兒童藥品的臨床應(yīng)用

建立全國兒童藥品臨床試驗協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，通過全國兒童?？漆t(yī)院和各大醫(yī)院兒科參與的臨床試驗，為兒科新藥參數(shù)補充更多的循證醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)。建立全國兒童藥品不良反應(yīng)監(jiān)測中心，分析研究兒童尤其是新生兒藥品的不良反應(yīng)數(shù)據(jù)，實現(xiàn)數(shù)據(jù)的全國共享。建立兒童藥品的評估系統(tǒng)，鼓勵企業(yè)通過改進利用現(xiàn)有藥品資源，使之成為對兒童具有療效和安全性的兒童用藥。建立兒童藥品注冊、審評、審批綠色通道，為藥品企業(yè)的兒童藥品研發(fā)生產(chǎn)提供政策指導(dǎo)，加快推進兒童藥品的臨床應(yīng)用。

兒童健康代表著國家的醫(yī)療衛(wèi)生水平，關(guān)系到我國的人口素質(zhì)和社會和諧。兒童專用藥品的研發(fā)生產(chǎn)是一個極具社會價值的事業(yè)，破解我國兩億多兒童用藥難，需要用好政府“看得見的手”和市場“看不見的手”。