兒童作為一個特殊的群體，身體器官和生理功能尚未發(fā)育成熟，在藥物的應(yīng)用方面與成人有著很大的差別。據(jù)統(tǒng)計，我國現(xiàn)有兒童2.2億，占全國總?cè)丝诘?6.6%，但現(xiàn)有的3500多種藥物制劑品種中，專供兒童使用的僅有60多種，僅占1.7%；全國6000多個藥廠，專門為兒童生產(chǎn)藥品的不足5%；國內(nèi)90%的藥物都沒有“兒童版”，兒童用藥普遍以成年人藥品來代替，將成人劑量進(jìn)行調(diào)整，類似于“小兒慎用或酌減”、“謹(jǐn)遵醫(yī)囑”等描述大量存在于藥品說明書中。這種不規(guī)范的做法加大了兒童用藥的風(fēng)險，兒童用藥中有一半左右存在超量問題。

我國兒童用藥不良反應(yīng)率是12.9%，為成人的兩倍，新生兒高達(dá)24.4%；7歲以下兒童因不合理使用抗生素造成耳聾的數(shù)量多達(dá)30萬人，占總體聾啞兒童的比例為30%~40%，而發(fā)達(dá)國家因為不合理使用抗生素造成耳聾的比例不到1%，解決兒童用藥難、規(guī)范兒童用藥已經(jīng)迫在眉睫。

造成兒童用藥難的主要原因是兒童用藥法律、法規(guī)和管理缺位。我國現(xiàn)行《藥品管理法》、《藥品注冊管理辦法》等藥品管理法律法規(guī)，均沒有針對具有特殊性的兒童藥進(jìn)行特殊規(guī)定，導(dǎo)致了我國兒童用藥的注冊和監(jiān)管無專門的法規(guī)可依，現(xiàn)有的監(jiān)管體系也沒有為兒童用藥的研發(fā)設(shè)立專門的分支機(jī)構(gòu)；針對兒童用藥的不良反應(yīng)監(jiān)測和上市后評價體系不完善，在藥品定價、采購方面，也沒有對兒童用藥的特殊支持。

此外，雖然我國的兒童用藥需求逐年增加，但兒童型藥品的研發(fā)要求高、周期長、成本低、利潤薄，兒童專用劑型藥物市場較小且需求不穩(wěn)定，企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的積極性不高。

對此，筆者提出兩點建議：一是建立和完善我國兒童用藥法律法規(guī)。在《藥品管理法》修訂時設(shè)置相關(guān)條款或者專門制定兒童藥物管理法律，并設(shè)置專門的監(jiān)管機(jī)構(gòu)。具體可參照歐美等國家的做法，授權(quán)食品藥品監(jiān)管部門要求已批準(zhǔn)和未批準(zhǔn)的成人藥物進(jìn)行兒童適應(yīng)證的評估，以證明該藥品在各個年齡段兒童群體中的安全性和有效性。同時，成立相應(yīng)的兒科治療辦公室和兒科評審委員會，負(fù)責(zé)兒童藥物的倫理和上市后的安全性問題。

二是制定和出臺相關(guān)兒童用藥注冊、臨床研究、定價、招標(biāo)、醫(yī)保等方面的激勵政策，提高我國制藥企業(yè)兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的積極性。具體可效仿美國的做法，給予新研發(fā)的兒童藥品相應(yīng)期限的“市場獨占權(quán)”，讓其利益能夠獲得最大化的保障。

制定和完善兒童用藥研究特別是兒童用藥臨床研究方面的指導(dǎo)原則和指南，明確兒童用藥研究技術(shù)要求和標(biāo)準(zhǔn)，促進(jìn)臨床、研發(fā)和生產(chǎn)等各個環(huán)節(jié)的結(jié)合。在兒童用藥研究中，審評部門應(yīng)設(shè)立鼓勵研發(fā)的兒童藥品的“兒科優(yōu)先目錄”，對兒童用藥的臨床試驗和上市前審評進(jìn)行單獨管理，建立兒童用藥快速審批程序；對專門致力于兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的企業(yè)，鼓勵對多個兒童專用品種捆綁式申報，進(jìn)行優(yōu)先集中審批；在兒童用藥方面，應(yīng)加強(qiáng)藥品療效的觀察、安全性檢測、不良反應(yīng)信息的收集和分析、健康風(fēng)險評估、相關(guān)信息發(fā)布、風(fēng)險防范和處理機(jī)制的建立等。

同時，國家有關(guān)部門應(yīng)給予相應(yīng)的政策和財政保障，優(yōu)先將兒童專用藥品納入國家重大新藥創(chuàng)制計劃，提升自主創(chuàng)新能力，建立短缺藥品監(jiān)測機(jī)制，完善兒童藥品儲備制度。