缺醫(yī)少藥”的兒童醫(yī)療領(lǐng)域迎重磅政策。3月22日，中央深改組審議通過(guò)《關(guān)于加強(qiáng)兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)改革與發(fā)展的意見》（下文簡(jiǎn)稱《意見》），指出要“圍繞加強(qiáng)兒科醫(yī)務(wù)人員培養(yǎng)和隊(duì)伍建設(shè)、完善衛(wèi)生服務(wù)體系、推進(jìn)服務(wù)領(lǐng)域改革及提高防治結(jié)合服務(wù)質(zhì)量等，緩解兒科醫(yī)療服務(wù)資源短缺問(wèn)題”。

在制藥行業(yè)看來(lái)，針對(duì)醫(yī)療領(lǐng)域的改革實(shí)際上也是兒童藥發(fā)展的利好。生產(chǎn)品種少、成人藥劑量減半……這是目前兒童藥物治療的現(xiàn)狀，在業(yè)內(nèi)人士看來(lái)，對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)用藥習(xí)慣的改革將對(duì)兒童藥市場(chǎng)發(fā)展有促進(jìn)作用，但是兒童藥的監(jiān)管及研發(fā)是目前必須解決的難點(diǎn)。

現(xiàn)狀 兒童專用藥僅占國(guó)內(nèi)藥品的1.7%

隨著“全面二孩”政策在全國(guó)各地陸續(xù)落地，今年全國(guó)兩會(huì)期間，有專家基于人口普查和近年國(guó)家統(tǒng)計(jì)局?jǐn)?shù)據(jù)預(yù)判，每年將會(huì)有300萬(wàn)至800萬(wàn)的新增人口，這個(gè)數(shù)字除了考驗(yàn)?zāi)壳跋鄬?duì)緊缺的兒科醫(yī)療資源外，也讓兒童專用藥品短缺受到關(guān)注。

據(jù)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，截至目前國(guó)內(nèi)現(xiàn)有的3500多個(gè)藥品品種中，兒童專用藥品只有60多種，比例僅占1.7%。在兒童疾病治療上，存在著“缺藥”、“用時(shí)成人劑量減半”及“風(fēng)險(xiǎn)性不明確”等問(wèn)題。

雖然《意見》的執(zhí)行細(xì)則仍在制定當(dāng)中，但在專家看來(lái)，優(yōu)化和改變現(xiàn)有兒童醫(yī)療服務(wù)，“以專用的藥品治療兒童疾病”是必不可少的。北京鼎臣醫(yī)藥咨詢中心負(fù)責(zé)人史立臣向記者表示，在目前的兒童用藥中，“成人藥劑量減半”使用較為常見，但是藥品的臨床試驗(yàn)及不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)等，都基于成人大樣本進(jìn)行統(tǒng)計(jì)。對(duì)處于生長(zhǎng)發(fā)育期的兒童而言，成分中存在的風(fēng)險(xiǎn)并非“劑量減半”能解決。從用藥安全方面考慮，“兒童科室用回兒童專用藥”應(yīng)是必然選擇。

就兒童用藥安全方面，全國(guó)政協(xié)委員、海南省社會(huì)科學(xué)院院長(zhǎng)施耀忠表示，在今年全國(guó)兩會(huì)期間其已針對(duì)“我國(guó)兒童用藥難”發(fā)表提案，他曾在提案中指出，我國(guó)兒童用藥不良反應(yīng)率為12.9%，為成人的2倍，新生兒高達(dá)24.4%，為成人的4倍。

“目前，90%左右的藥品沒(méi)有‘兒童版’，用藥普遍是以成人藥進(jìn)行代替，雖然“小兒慎用或酌減”、“謹(jǐn)遵醫(yī)囑”等描述廣泛存在于藥品說(shuō)明書中，但實(shí)際上這加大了兒童用藥的風(fēng)險(xiǎn)，在兒童用藥中，有一半左右存在超量問(wèn)題。”施耀忠說(shuō)。

變化 部分藥企開始進(jìn)軍兒童大健康領(lǐng)域

據(jù)記者調(diào)查，兒童專用藥品缺乏，實(shí)際上與生產(chǎn)企業(yè)少有直接關(guān)系。在全國(guó)6000多家制藥公司中，僅10多家制藥企業(yè)專門生產(chǎn)兒童用藥，占0.2%；產(chǎn)品中涵蓋兒童藥品的制藥企業(yè)只有30多家，占0.5%。其中，康芝藥業(yè)、葵花藥業(yè)、亞寶藥業(yè)及王老吉藥業(yè)等，均有專門生產(chǎn)或涉及兒童專用藥，但產(chǎn)品品種并未能解決現(xiàn)有的用藥需求。

“在現(xiàn)有的用藥習(xí)慣下，兒童藥在醫(yī)院招標(biāo)和藥店渠道上，要與同病種的成人藥品競(jìng)爭(zhēng)，需求和利潤(rùn)不穩(wěn)定，這讓部分藥企在兒童藥研發(fā)和生產(chǎn)上陷入停滯狀態(tài)。”史立臣說(shuō)。

最近，在兒科“缺醫(yī)生”情況被披露后，“缺藥”問(wèn)題也引起相關(guān)部門注意。在《意見》出臺(tái)之前，今年3月7日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布了《兒科人群藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》，從倫理學(xué)考慮、數(shù)據(jù)和安全監(jiān)察、受試者年齡分層、兒科劑型選擇等方面做了詳細(xì)指導(dǎo)。

在人口紅利和政策利好促使下，部分藥企開始重點(diǎn)布局或進(jìn)軍兒童藥及兒童健康等領(lǐng)域。今年3月，王老吉藥業(yè)宣布將全面進(jìn)軍兒童藥市場(chǎng)；3月24日，上市公司康芝藥業(yè)也通過(guò)了未來(lái)發(fā)展規(guī)劃，將在5到10年內(nèi)重點(diǎn)深耕兒童保健品及常用藥領(lǐng)域；而在去年，主營(yíng)成人注射劑和化學(xué)片劑的譽(yù)衡藥業(yè)也宣布進(jìn)軍兒童大健康領(lǐng)域。

根據(jù)南方醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所的數(shù)據(jù)，2015年兒童專用藥銷售額預(yù)計(jì)有668.9億元人民幣，銷售額年增長(zhǎng)速率在兩位數(shù)以上。而業(yè)內(nèi)人士分析，在常用藥領(lǐng)域已陷入“紅海”、人口紅利的爆發(fā)與兒科醫(yī)療用藥政策陸續(xù)出臺(tái)落地的情況下，三到五年后兒童專用藥市場(chǎng)作為“藍(lán)海”，市場(chǎng)體量和規(guī)?；蛲黄魄|元人民幣，集中布局的治療領(lǐng)域?qū)⑹歉忻啊l(fā)燒、胃腸道疾病等。

困難 監(jiān)管法規(guī)不完善，新藥試驗(yàn)難找樣本

雖然目前政策已逐漸向兒童醫(yī)療進(jìn)行傾斜，但在兒童專用藥的短缺問(wèn)題上，監(jiān)管法規(guī)不完善與臨床實(shí)驗(yàn)推進(jìn)困難仍是必須解決的兩大難點(diǎn)。

全國(guó)政協(xié)委員施耀忠表示，我國(guó)現(xiàn)行的《藥品管理法》、《藥品注冊(cè)管理辦法》等均未對(duì)兒童藥品進(jìn)行特殊規(guī)定，導(dǎo)致了我國(guó)兒童藥品的注冊(cè)和監(jiān)管無(wú)專門的法律法規(guī)可依，如在現(xiàn)有監(jiān)管體系中沒(méi)有對(duì)兒童藥品的研發(fā)生產(chǎn)設(shè)立專門的監(jiān)管部門，而不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)和上市后評(píng)價(jià)體系也不完善。

“其實(shí)我們可以參考?xì)W美的辦法，授權(quán)食藥監(jiān)部門要求已批準(zhǔn)和未批準(zhǔn)的成人藥品進(jìn)行兒童適應(yīng)癥的評(píng)估，以證明該藥品在各個(gè)年齡段兒童群體中的安全性和有效性，成立專門的機(jī)構(gòu)，負(fù)責(zé)兒童藥品的倫理和上市后的安全性問(wèn)題。”施耀忠說(shuō)。

另外在藥品研發(fā)和上市的推進(jìn)中，雖然兒童藥市場(chǎng)廣闊，但對(duì)于藥企而言，研發(fā)生產(chǎn)兒童藥會(huì)面臨周期長(zhǎng)、成本高、利潤(rùn)薄、研發(fā)生產(chǎn)要求高的難題，尤其是兒科新藥，從研發(fā)到上市需要14至16年，其中臨床樣本量是上市的最大瓶頸。相比成人藥品，兒童新藥臨床試驗(yàn)最大的困難體現(xiàn)在受試者招募困難上。

廣州某藥企負(fù)責(zé)人向記者坦言，當(dāng)初該企業(yè)針對(duì)一款兒童腹瀉的新藥招募臨床實(shí)驗(yàn)樣本，遭到很多家長(zhǎng)的質(zhì)疑和反對(duì)，而醫(yī)院方面也并沒(méi)有太大支持力度。“像腹瀉這種常見病，新藥實(shí)驗(yàn)樣本招募都那么困難，更別說(shuō)腫瘤等慢性病的兒童患者招募了。”該負(fù)責(zé)人說(shuō)。

施耀忠表示，目前我國(guó)兒童大多數(shù)為獨(dú)生子女，缺乏臨床試驗(yàn)受試者的保障機(jī)制，絕大多數(shù)父母不愿意將孩子作為臨床受試者。此外，大多數(shù)兒童病的治療還是在公立醫(yī)院，如果醫(yī)院可以與企業(yè)合作，那么新藥研發(fā)的速度就可以加快。他建議：“解決兒科藥的臨床數(shù)據(jù)樣本問(wèn)題，其實(shí)可建立全國(guó)兒童藥品臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，通過(guò)全國(guó)兒童?？漆t(yī)院和各大醫(yī)院兒科參與的臨床試驗(yàn)，為兒科新藥的有效性、安全性等參數(shù)，補(bǔ)充更多的循證醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)。”