在鼓勵兒童藥品創(chuàng)新的立法方面，美國是起步最早的國家。1997年美國國會通過的《食品藥品管理現(xiàn)代化法案》規(guī)定，要給予進行了兒科藥品臨床試驗的新藥以額外的6個月的市場獨占期的保護，這樣就首次確立了所謂“兒科獨占”的激勵兒童藥品研發(fā)的法律制度。

之后，美國又先后通過了《最佳兒童藥品法案》以及《兒科研究公平法案》，前者要求藥品企業(yè)積極進行由美國國立衛(wèi)生研究院贊助的兒科藥品臨床試驗；后者則強制性規(guī)定對藥品和生物制品的新有效成分、適應癥、劑型、給藥劑量或途徑等提出的新藥申請或補充申請，除非經(jīng)美國食品藥品監(jiān)督管理局同意準予豁免，都必須提供兒科群體的安全性和有效性評價資料，甚至要具體到每一年齡段兒童的給藥劑量和途徑數(shù)據(jù)資料。

歐洲在這方面借鑒了美國的經(jīng)驗，制定并實施了《兒童用藥監(jiān)督管理條例》，以立法的形式來推動兒童用藥的研發(fā)。其中一項最重要的內(nèi)容就是引入藥品的兒科研究計劃（PIP），以評估在不同兒童群體中藥品的質(zhì)量、安全性和有效性，使藥品更能被兒童接受和使用。

根據(jù)PIP獲得兒童用藥數(shù)據(jù)的藥品，可獲得6個月的市場保護期，其中對于治療罕見疾病的藥品，該保護期可延長2年。此外，對失去專利保護的產(chǎn)品的兒科用藥研究提供資助，并為取得兒科應用上市許可的這類藥品給予10 年的數(shù)據(jù)保護期。為了執(zhí)行該條例，歐盟還出臺了一系列強制性措施，規(guī)定申請新藥以及新適應癥申請都必須提交PIP。

由于激勵措施和強制措施同時并舉，美國和歐洲的兒童用藥研發(fā)得到了快速發(fā)展。據(jù)統(tǒng)計，在美國，截至2013年9月30日，共有500個藥品標簽添加了兒童用藥信息，截至2014年1月30日，美國食品藥品監(jiān)督管理局共批準了216 項兒科獨占權，涉及199 種藥品。在2016年3月發(fā)布的兒科獨占藥品名單中，有214種藥品被授予了兒科獨占權。

在歐洲，在上述政策實施后的2007年至2012年初，歐盟共計通過600項PIP，平均每年完成350項兒童臨床試驗研究，批準的152個新藥中有31個被批準用于兒童。同時，從2008年起共收到1.8萬多份關于近2200種藥物的兒童研究報告，獲得了大量兒科用藥的相關信息。由此可見，這些政策或法案的出臺對于歐美的兒童用藥的研發(fā)和創(chuàng)新起到了非常顯著的促進作用。

比較而言，目前，我國關于兒童用藥的相關法律和政策是相對欠缺的，制藥企業(yè)在兒童用藥的研發(fā)方面投入不足，兒童用藥的研發(fā)水平也處在比較落后的階段。在筆者看來，有關部門可以考慮借鑒美國和歐盟的做法，在相關法律法規(guī)中引進“兒科獨占”條款，激勵制藥企業(yè)和研發(fā)機構開展對兒科用藥的臨床研究，適當延長兒科藥品的市場保護期，并對失去專利保護的兒科用藥的研究提供必要資助，鼓勵兒科藥品進入基本藥物和醫(yī)保目錄。

對于制藥企業(yè)而言，也應著眼于未來，積極開拓兒童用藥的研發(fā)工作，開發(fā)擁有自主知識產(chǎn)權的兒童藥品。特別是在當前我國藥品研發(fā)水平不高，而兒童又是用藥的特殊群體的背景下，將已知的活性成分以兒童作為適用人群來開發(fā)新的適應癥，進而獲得專利保護，也是一項既有益于社會又有益于制藥企業(yè)的工作。