制藥巨頭輝瑞公司最近宣布與美國(guó)灣區(qū)生物技術(shù)公司Sangamo達(dá)成了一項(xiàng)總價(jià)值最高達(dá)5億4千5百萬美元的合作協(xié)議用于共同開發(fā)后者用于治療A型血友病的基因療法SB-525。

按照協(xié)議，輝瑞公司將先向Sangamo支付7000萬美元預(yù)付款，而Sangamo將利用這筆資金完成SB-525的臨床I/II期研究以及一些生產(chǎn)管理方面工作。此后，輝瑞公司將全權(quán)負(fù)責(zé)后續(xù)的臨床研究、生產(chǎn)、商業(yè)化工作以及與其有關(guān)的其他產(chǎn)品開發(fā)。作為回報(bào)，Sangamo公司將獲得最高達(dá)4億7千5百萬美元的里程碑獎(jiǎng)金，其中3億美元為SB-525順利商業(yè)化的里程碑獎(jiǎng)金，另有1億7千5百萬美元為開發(fā)其他A型血友病基因療法的里程碑獎(jiǎng)金。此外，Sangamo還將可以獲得SB-525上市后的銷售分成。未來，Sangamo公司還將繼續(xù)與輝瑞公司在病毒載體為基礎(chǔ)的基因療法開發(fā)方面展開合作。受此影響，Sangamo公司股價(jià)由4.4美元飆升至6.42美元。

輝瑞公司負(fù)責(zé)全球研發(fā)的主管Mikael Dolsten表示，輝瑞公司在過去幾年中在基因療法領(lǐng)域投入了大量財(cái)力并建立起了行業(yè)領(lǐng)先的重組腺病毒載體平臺(tái)。輝瑞公司認(rèn)為SB-525有潛力成為治療A型血友病的領(lǐng)先療法。Sangamo公司CEO Sandy Macrae表示公司希望借助輝瑞公司在該領(lǐng)域豐富經(jīng)驗(yàn)來幫助SB-525順利完成臨床研究。

SB-525是一種重組腺病毒載體基因療法，這種療法將凝血因子VKKK基因輸送到患者的肝臟細(xì)胞，按照研究人員設(shè)想，這種療法能夠幫助提升患者血液中凝血因子水平。

有分析人士表示，這一協(xié)議有助于輝瑞公司在血友病疾病領(lǐng)域追趕BioMarin。BioMarin公司最近剛剛公布了在A型血友病領(lǐng)域的研究結(jié)果并正在全力推動(dòng)其產(chǎn)品BMN270進(jìn)入臨床IIb期研究。

此前，輝瑞公司還與美國(guó)費(fèi)城的Spark Therapeutics簽訂合作協(xié)議，共同開發(fā)后者用于治療B型血友病療法SPK-9001。今年三月份Spark Therapeutics宣布SPK-9001獲得了歐盟EMA下屬的PRIME項(xiàng)目支持。此外，該療法還分別在2015年9月和2016年7月獲得FDA授予的孤兒藥和突破性療法認(rèn)證。

然而也有分析人士認(rèn)為，血友病基因療法的上市并不表明醫(yī)藥公司會(huì)獲得階段成功。市場(chǎng)對(duì)該藥物的接受程度是該領(lǐng)域中各大醫(yī)藥公司要考慮的重要原因。以UniQure公司的Glybera為例，該療法是世界上首個(gè)基因療法，但是因?yàn)樾枨筝^少的原因，UniQure上月剛剛宣布將把治療價(jià)格高達(dá)100萬美元的Glybera退出歐洲市場(chǎng)。

（原標(biāo)題：輝瑞超5億美元牽手Sangamo開發(fā)A型血友病基因療法）