在鼓勵兒童藥品創(chuàng)新的立法方面，美國是起步最早的國家。1997年美國國會通過的《食品藥品管理現(xiàn)代化法案》規(guī)定，要給予進(jìn)行了兒科藥品臨床試驗(yàn)的新藥以額外的6個月的市場獨(dú)占期的保護(hù)，這樣就首次確立了所謂“兒科獨(dú)占”的激勵兒童藥品研發(fā)的法律制度。之后，美國又先后通過了《最佳兒童藥品法案》以及《兒科研究公平法案》，前者要求藥品企業(yè)積極進(jìn)行由美國國立衛(wèi)生研究院贊助的兒科藥品臨床試驗(yàn)；后者則強(qiáng)制性規(guī)定對藥品和生物制品的新有效成分、適應(yīng)癥、劑型、給藥劑量或途徑等提出的新藥申請或補(bǔ)充申請，除非經(jīng)美國食品藥品監(jiān)督管理局同意準(zhǔn)予豁免，都必須提供兒科群體的安全性和有效性評價資料，甚至要具體到每一年齡段兒童的給藥劑量和途徑數(shù)據(jù)資料。

歐洲在這方面借鑒了美國的經(jīng)驗(yàn)，制定并實(shí)施了《兒童用藥監(jiān)督管理?xiàng)l例》，以立法的形式來推動兒童用藥的研發(fā)。其中一項(xiàng)最重要的內(nèi)容就是引入藥品的兒科研究計(jì)劃（PIP），以評估在不同兒童群體中藥品的質(zhì)量、安全性和有效性，使藥品更能被兒童接受和使用。根據(jù)PIP獲得兒童用藥數(shù)據(jù)的藥品，可獲得6個月的市場保護(hù)期，其中對于治療罕見疾病的藥品，該保護(hù)期可延長2年。此外，對失去專利保護(hù)的產(chǎn)品的兒科用藥研究提供資助，并為取得兒科應(yīng)用上市許可的這類藥品給予10 年的數(shù)據(jù)保護(hù)期。為了執(zhí)行該條例，歐盟還出臺了一系列強(qiáng)制性措施，規(guī)定申請新藥以及新適應(yīng)癥申請都必須提交PIP。

由于激勵措施和強(qiáng)制措施同時并舉，美國和歐洲的兒童用藥研發(fā)得到了快速發(fā)展。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在美國，截至2013年9月30日，共有500個藥品標(biāo)簽添加了兒童用藥信息，截至2014年1月30日，美國食品藥品監(jiān)督管理局共批準(zhǔn)了216 項(xiàng)兒科獨(dú)占權(quán)，涉及199 種藥品。在2016年3月發(fā)布的兒科獨(dú)占藥品名單中，有214種藥品被授予了兒科獨(dú)占權(quán)。

在歐洲，在上述政策實(shí)施后的2007年至2012年初，歐盟共計(jì)通過600項(xiàng)PIP，平均每年完成350項(xiàng)兒童臨床試驗(yàn)研究，批準(zhǔn)的152個新藥中有31個被批準(zhǔn)用于兒童。同時，從2008年起共收到1.8萬多份關(guān)于近2200種藥物的兒童研究報告，獲得了大量兒科用藥的相關(guān)信息。由此可見，這些政策或法案的出臺對于歐美的兒童用藥的研發(fā)和創(chuàng)新起到了非常顯著的促進(jìn)作用。

比較而言，目前，我國關(guān)于兒童用藥的相關(guān)法律和政策是相對欠缺的，制藥企業(yè)在兒童用藥的研發(fā)方面投入不足，兒童用藥的研發(fā)水平也處在比較落后的階段。在筆者看來，有關(guān)部門可以考慮借鑒美國和歐盟的做法，在相關(guān)法律法規(guī)中引進(jìn)“兒科獨(dú)占”條款，激勵制藥企業(yè)和研發(fā)機(jī)構(gòu)開展對兒科用藥的臨床研究，適當(dāng)延長兒科藥品的市場保護(hù)期，并對失去專利保護(hù)的兒科用藥的研究提供必要資助，鼓勵兒科藥品進(jìn)入基本藥物和醫(yī)保目錄。

對于制藥企業(yè)而言，也應(yīng)著眼于未來，積極開拓兒童用藥的研發(fā)工作，開發(fā)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的兒童藥品。特別是在當(dāng)前我國藥品研發(fā)水平不高，而兒童又是用藥的特殊群體的背景下，將已知的活性成分以兒童作為適用人群來開發(fā)新的適應(yīng)癥，進(jìn)而獲得專利保護(hù)，也是一項(xiàng)既有益于社會又有益于制藥企業(yè)的工作。